Transcript
Dr Sánchez :
Rebonjour. Bienvenue dans cette FMC de ReachMD. Je suis le Dr Emilio Sánchez. Je suis aujourd’hui avec le Dr Lucio Manenti. Nous allons parler du nouveau traitement du Pa-MRC.
Lucio, que pouvez-vous nous dire sur les preuves en vie réelle de la difélikéfaline ?
Dr Manenti :
De nombreuses données issues du monde réel sont actuellement publiées, confirmant l’efficacité de la difélikéfaline. En fait, dans de nombreux pays, ce médicament est déjà utilisé depuis environ deux ans. Dans d’autres pays, des données ont été recueillies grâce à des programmes d’usage compassionnel.
Par exemple, une vaste étude rétrospective de preuves en vie réelle a été publiée aux États-Unis sur des patients traités par difélikéfaline dans un seul centre de dialyse.
L’efficacité a été confirmée chez plus de 50 % des 715 patients, un nombre considérable. Aucun nouveau signal de sécurité n’a été observé. L’étude semble également montrer, comme cela avait déjà été rapporté dans les essais KALM-1 et KALM-2, que l’effet du médicament s’accentue lorsqu’on poursuit le traitement pendant au moins 12 semaines, car certains patients ayant interrompu la thérapie plus tôt n’ont pas eu le temps d’en percevoir pleinement les bénéfices.
Récemment, une autre étude européenne menée en France a confirmé l’efficacité du médicament, mais a rapporté pour la première fois, et c’est une question importante pour moi, des informations sur ce qu’il se passe lorsque la difélikéfaline est interrompue. C’est en effet un problème auquel nous sommes confrontés. Parfois, nous obtenons une réponse complète, mais nous ne savons pas quand arrêter le traitement. Chez un patient sans démangeaisons, il faut décider du moment où l’on peut interrompre la thérapie. Le groupe français a observé qu’environ la moitié des patients présentaient une réapparition de démangeaisons intenses, nécessitant la reprise du traitement dans environ 50 % des cas.
Dans mon expérience personnelle en Italie, j’ai rencontré les mêmes difficultés que le groupe français. Après six mois de réponse complète, à l’arrêt du traitement, les démangeaisons revenaient très fortement, et il a fallu reprendre le traitement. Nous ne savons toujours pas quand l’arrêter.
De plus, en Italie, nous avons récemment collecté nos propres données issues d’un programme compassionnel. Les résultats sont très encourageants : une réponse clinique, définie comme une réduction d’au moins 3 points sur l’échelle WI-NRS, a été observée dans près de 60 % des cas après 4 semaines, et dans plus de 80 % après 12 semaines. C’est donc une réponse très significative. Le traitement n’a été interrompu que chez 2 patients sur 20, en raison de vertiges et d’un risque de chute.
Dr Sánchez :
Je pense qu’aujourd’hui, nous disposons de suffisamment de données pour affirmer que la difélikéfaline est un médicament efficace pour traiter le prurit associé à une maladie rénale chronique, et qu’il est également sûr, mais seul un petit nombre de patients doit arrêter ce traitement en raison d’un précédent.
La question qui reste en suspens est de savoir quand arrêter le médicament, car nous avons également constaté, en Espagne, que lorsque nous réduisons la dose ou que nous arrêtons le traitement, les démangeaisons deviennent probablement plus importantes qu’auparavant. Il s’agit donc probablement d’un problème chronique, qui nécessite un traitement chronique pour prendre en charge ces patients. Êtes-vous d’accord avec moi sur ce point ?
Dr Manenti :
Oui, tout à fait.
Dr Sánchez :
Nous espérons que ces informations vous seront utiles dans votre pratique. Merci, Lucio. Merci de votre attention. Merci beaucoup.
